美国FDA批准西罗莫司治疗淋巴管平滑肌瘤

美国FDA于年5月29日批准西罗莫司治疗淋巴管平滑肌瘤病（LAM）。

LAM是一种进展性间质性肺疾病，几乎只见于女性，发病率约3.3-7.7/万女性。晚期LAM需要肺移植，并且移植后LAM仍有可能复发。

年发现，LAM与TSC2和TSC1基因突变有关（SmolarekTA,etal.AmJHumGenet;62:–）。TSC2和TSC1基因异常引起mTOR信号途径异常活化，持续激活LAM细胞，使其呈肿瘤样增殖。西罗莫司和依维莫司系大环内酯类衍生物，是mTOR信号通路的拮抗剂。

FDA批准的依据是一项大型研究。西罗莫司治疗12月后，用药组FEV1比安慰剂组平均高ml。但停药12月后两组相当。提示该药需要持续使用。