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特别关注罕见的中国声音2017淋巴
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大会纪实（一）
.09.10中国.北京
01
蓝梅淋巴管肌瘤病罕见病关爱中心发起人、会长隆琳女士致辞
各位亲爱的来宾，各位蓝梅姐妹，蓝梅家属，大家早上好！
距离上一届病友大会又是三年的时间了，今天能够等到大家到来，很激动。淋巴管肌瘤病的发病率如此之低，但是今天大家可以聚在一起，已经很幸运。按中国的人口基数来算，应该至少有人患有淋巴管肌瘤病，但是目前中国确诊的只有多人，我们任重而道远。
在此，我要特别感谢从美国过来参加这次大会的嘉宾，Frank教授及夫人，JaneYu（于嘉）老师，SusanSheman女士。美国离中国那么远，但是我们的心却如此贴近。因为有你们的存在，有大家一起为蓝梅姐妹的生存而战，我们的明天一定会更好！
LAM在我看来是一个非常特别的词，它是爱与奇迹的结合（LoveandMiracle）。所以，让我们一起加油，把更多不可能变成可能，创造更多的生命奇迹！
谢谢大家！
02
蓝梅姐妹自我介绍（摘录）
大家好，我来自浙江湖州，我叫陈YAO。年确诊，那次确诊之后，正好参加了首届LAM大会，感觉到非常温暖，今天已经第三届了，很荣幸，我希望还能继续第四届、第五届继续参加下去，大家一起努力。
大家好，我是来自北京的李SONGYUN，是8月份确诊的，我是一个比较乐观的人，我也是两个孩子的妈妈。生病对我来说虽然有压力，但是我希望把我的乐观传递给大家，希望大家能积极的面对。
大家好，我是来自河南的刘CAIYAN，确诊有10年了，病情很稳定。希望姐妹们和我一样，坚持一个十年又一个十年，好多个十年，加油！
大家好，我是来自河北石家庄的郝CHAOMAN，确诊已经一年半了，现在是正常工作，正常学习，大家一起加油！
大家好，我是来自天津的郭HONGMEI，确诊6年，今年能够每天走一万步，我觉得心态决定一切，也在正常工作。我希望给姐妹们加油，我们一起努力。谢谢大家。
隆琳：我也是北京代表团的，但我是地地道道的四川人，到现在已经确诊11年，我非常同意刚才姐姐说的话，心态决定一切。我想跟大家分享一句话，虽然不是每个人都有无限可能，但是我们一直在努力，让自己拥有更多可能。谢谢！
大家好，我是来自浙江温州的宋QINQING，我确诊时间是年，和姐妹们在一起，我不孤单。
大家好，我是来自福建厦门的任GUANGPING，我是年年底的时候确诊的，到现在也是老病友了，快9年的时间。LAM大会我参加了三次，这是第三次，希望未来我可以参加第十次，希望所有的姐妹们也可以参加第十次。
03
美国淋巴管肌瘤病首席医学专家、美国淋巴管肌瘤病公益基金会首席医学顾问FrancisX.McCormack先生分享——“淋巴管肌瘤病临床研究进展及未来治疗前景展望”。（摘要）
我和我的太太又来到了中国，美丽的北京，来参加今年的淋巴管肌瘤病大会。
我到过很多国家参加过淋巴管肌瘤病大会，但是今天，中国的蓝梅会议规模这么大，而且大家的参与积极性这么高，还请到金牌主持人，还有演艺界的导演和著名音乐人，今天在这里欢聚一堂，印象非常深刻，希望大家珍惜这个机会，也是我的荣誉。
淋巴管肌瘤病的研究和诊治的每一个进展都离不开每位病友、家属包括科学家的共同努力，今天在这里我也见证了每一位的积极参与，大家继续努力，我们一起加油，明天会更好！
隆琳会长邀请我来给大家做一个治疗展望的演讲，所以今天我会跟大家做如下的分享。
首先我想强调几点——
第一，我们有什么理由相信更好的治疗方案？第二，现在的治疗手段是什么？第三，我们怎么改善现有的治疗方案？第四，下一步我们必须要做什么？最后有一些重要的要点，请各位病友和家属。
淋巴管肌瘤病（LAM）虽然是一种罕见病，但它得到了很多力量的支持，包括了我们非常有组织，非常有效率的公益机构，还有很多医学、科学工作者的参与，而且现在最关键的是我们有一个非常有效的治疗手段。
雷帕霉素可以抑制这个病的恶化，同时，雷帕霉素在很多病人当中都适用。雷帕霉素一定要坚持规律性的去使用，用雷帕霉素治疗LAM跟我们吃降血压的药是一个道理，要维持，要坚持不懈地吃。
找到更有效的治疗LAM的方法，第一要明白MTOR的靶点是什么，我们是否真正地理解；第二什么时候患者需要使用雷帕霉素；第三什么样的剂量更适合每一位患者；第四合适的剂量是不是意味着对大家来说是一样的，还是因人而异，就像我们现在说的个体化的治疗。
怎么展望美国和中国携手共同推进LAM的治疗研究？
第一是不是可以把诊治和治疗的标准统一化？
第二是不是可以联合在一起做一些临床的实验（虽然很难，因为两国政府都有不同的规章制度）？
第三有一些特殊的药可以在中国进行临床实验。
LAM是罕见病，但是在世界上的诊断平台已经非常多。所以，我们希望在中国看到更多的临床中心，我们都在努力。
作为患者，我们可以做什么？
1.一定要有一个非常完善的而且像我们这样的庞大的病友组织机构。
2.鼓励大家积极参加临床实验，包括一些回顾性的实验，数据的收集。
3.尽可能的跟大家分享你的临床症状和资料。
4.鼓励大家每年尽可能参加一次医生的诊治会议，了解一些更新的动态。
作为一个淋巴管肌瘤病（LAM）的诊治专家，我对新患者的建议：LAM目前有有效治疗手段，所以希望大家抱着积极的态度面对自己和疾病，与医生保持联系。
感谢每一个工作人员、家属和病友的支持，谢谢大家！
04
“蓝梅人声”乐团成立仪式及公益首秀
著名音乐人、唱作人、填词人崔恕先生，编剧柏彤女士为“蓝梅人声乐团”正式成立揭牌。
05
美国“淋巴管肌瘤病”实验室首席基础研究专家JaneYu分享——“从淋巴管肌瘤病的实验室科研到临床实验”（摘要）
我非常荣幸有机会参加“淋巴管肌瘤病国际研讨会暨第三届全国病友大会”，这是我第一次真正地参与这个群体，非常荣幸。
昨天真的很感动，病人给我写了一个非常美丽的像诗一样的贺卡。我不知道是谁写的，但是当我读到第二句的时候，真的是泪流满面，我觉得我就是属于你们这个大家庭的一分子，希望以后有更多的机会跟大家一起面对这个疾病，抱着正确、积极的心态。
我们相信明天会更好，我们也相信这个病一定可以有效的控制，让每一位美丽的女性都得到更多的，让我们的生活质量更高。谢谢大家！
......作为科研工作者，我们不遗余力的追求，让细胞从我们的肺里面消失，一旦它消失了，对肺正常结构的影响就会小很多。
下一步亟待解决的是，损伤的肺是不是可以被修复？
这是科研界亟待解决的一个问题，不是说我们有多少的肿瘤细胞在长，也不是说有多少个囊泡，我们要把它做修复，什么时候科研界能够把肺部做修复？
最有效的治疗，不光是控制肿瘤的生长速度，不只是提升肺的功能，或者说稳定肺的功能，而是让我们有一个更健康、更完整的肺。
曾经是损伤的，但是希望能补一点是一点，能补20%，我们就能多一点氧气，我们的力量就会大一点。这是我们科学家一直努力的方向。
LAM是一种女性的疾病，为什么只有女性？
激素起到很大的作用，只是雌性激素吗？只是孕激素吗？
雄性激素的高与低来作为一个整体的平衡点，对我们这个病的发生、发展包括恶化都有重要影响。
雌激素的受体在肺的活检细胞里有一定的表达，我们愈后是不是就会好一些？但是我们的激素水平呢？
在座的各位在生理前期、生理后期有没有测过一个完整的激素水平？这个记录是不是可以给我们一些提示，包括病的发生、发展，哪怕在生理周期，哪怕作为一个女性在每一个生命的阶段，是怀孕前、怀孕后，或者生产之后。这是一个很重要的因素。在科研工作上确实有很多的关键点要去突破。
隆琳会长提示我，您能不能跟我们分享一下实验室现在有什么待发表的成果，还有什么不成熟的。这样能激励我们共同努力，寻求更好的治疗方案。
有没有？有，我非常自豪地跟大家分享，我做代谢分析出来的，刚才Frank讲过，VEGF_D作为一个非常有效的诊断指标，高于我们用雷帕霉素，低于，不用。
我们在实验室研究发现前列腺素代谢途径的异常变化，这个途径不光可以在病源里检测，是不是也用来更好地检测这个病人其他跟肺功能相关的新的肿瘤。
同时它可不可以给我们预测现在的雷帕霉素治疗有效性有多长时间？
我们发表了前列腺素在正常女性和LAM病患之间的区别。
前列腺素一个非常常见的药是阿司匹林，阿司匹林可以非常有效地阻断前列腺素的合成。
如果我们联合雷帕霉素，跟一个相对比较安全的阿司匹林，我们是不是可以杀死异常的细胞？
雷帕霉素不行，但是阿司匹林可以，阿司匹林+雷帕霉素杀死细胞的效率更猛。
阿司匹林是平衡免疫的药，这个药对身体有什么影响？
好多人说不受益，因为这是一个用于退烧的药。我们年发表了论文，做临床研究没有资金的支持做不了，没有病人的参与也不能进行。
今天在这个时刻，我要非常感谢蓝梅淋巴管肌瘤病罕见病关爱中心（蓝梅中国）对我的邀请，在这里给大家展示我在科研方面的努力，我也希望我的科研努力能得到病友和病友家属的认可，也希望为LAM罕见病做出更多的努力。
我在年年底得到了国家自然科学基金的赞助，做TSC肾脏肿瘤的研究。很荣幸今年我又得到了国家自然科学基金的支持，将造福于我们LAM病友。在中国政府和专项基金的支持下，我们将有更多的资源去做更多的研究。
所以相信明天会更好，期待下一次再跟大家见面。
06
美国淋巴管肌瘤病公益基金会CEO
SusanSherman分享——“美国淋巴管肌瘤病患者驱动视角”（摘要）
大家早上好！很高兴在这里跟大家见面。
今天我想跟大家介绍一下关于在美国LAM基金会的一些情况和故事。
请大家在脑海中记住两件事情：
第一，LAM是一个全球的大家庭，全球所有的LAM姐妹都在一起，互相关心，相互支持。
第二，我们在美国做的所有事情，进行的所有努力，我相信在中国我们也可以这样做。
首先要感谢隆琳（Eva），感谢“蓝梅中国LAMCHINA”的这些同事们。感谢徐凯峰教授，带领着LAM的团队在中国进行很多方面的努力。还要感谢Frank及于嘉女士。
感谢在座的各位LAM病人和家属，以及全球所有的LAM家庭。
接下来介绍一下我自己，我不是一个病人，我没有LAM，家里也没有任何一个人是LAM病人。
我不是医生，也不是科学家，今天要讲的很多事情是在我就职于这个基金会之前就已经发生的，我非常乐意跟大家分享我们在美国所做的一切，以及在中国即将会发生的一切。
我是美国淋巴管肌瘤病（LAM）基金会的CEO，我已经任职四年。
在LAM基金会工作让我觉得是人生当中最有意义、最快乐的事情。当然，有一天我希望没有这个工作了，因为那个时候我们已经可以治愈LAM。
美国LAM基金会是年建立的，由Sue和她丈夫两个人建立。
她们建立这个基金会是因为创始人Sue的女儿不幸罹患LAM，那个时候没有任何医生知道这个病，也没有任何治疗方法，所以他们希望通过这个基金会，为他们的女儿寻找希望。
创始人Sue是一位音乐老师，她最大的愿望是希望她的女儿可以活得更长久，于是就创立了美国蓝梅基金会，开创了这个事业。
当她创建这个基金会的时候，她决定要做三件事情，这三件事情成为了我们的使命。
第一，推动疾病科研，为淋巴管肌瘤病的科学研究筹款，将这些资助提供给像JaneYu（于嘉老师）一样的科学家，希望他们早日找到可以治愈LAM的方法。
第二，和“蓝梅中国”做的工作非常类似——找到更多病人，大家在一起相互支持，像一个大家庭一样，集体寻找治疗的希望。
第三，在全国范围内寻找更多的医生、护士、医务工作者，让他们知道这个疾病，让他们了解这个疾病的诊断和方法，使更多的人可以从中获益。
接下来介绍我们所做的四件事情，这四件事情非常重要，它可以让LAM在大众视野中保持一定的曝光度和社会影响力，使得LAM这项工作可以继续推动下去。
第一，就是刚刚说过的有一个LAM家人和病友的网络。
第二，在全国建立更多的诊断中心和研究中心，让大家知道这个疾病。
这个非常重要，首先是病人可以在离家比较近的地方就获得很好的诊断和治疗，以及帮助。同时这些医生和护理人员也可以通过这个网络积累经验和专业知识。
第三，大家要在一起开这样的病友大会。
做这个会议的时候我们有一些很特殊的步骤，首先要让病人发声，这是我们所做的第一步。第二，需要发现新的生物标记物，发现新的生物标记物可以更好地追踪病程的发展。
......最后要介绍的这件事情是LAM基金会每天都做的事情。就是提高公众对于这个疾病的认知度，以及募款。
......在美国，淋巴管肌瘤病（LAM）是一个非常小众的疾病，到现在为止只有2个病人，所以药厂基本是不会给我们捐助的。
在22年间，我们90%的善款都是来自于病人和他们的家属。
我们会对病人和家属说，如果想帮助LAM基金会筹款的话，你需要做一些你自己觉得有意思的事情，这样才能发动你身边的亲友帮助基金会获得更多的捐助。
在美国，筹款这件事情也是非常不容易的，因为没有人喜欢去跟自己的亲友要钱，但是大家慢慢地就会有勇气，因为大家知道所做的这一切努力是为了自己，为这个疾病找到更好的治疗方法在努力。
在年的时候，LAM基金会一共筹得了超过万美金。从平均数上看，每一次的捐赠大概是美金的样子，但是把最大额的捐赠去除掉，发现每一个捐赠都是非常小额的。在年这一整年超过万的捐赠当中，一共收到了超过0个捐赠，平均到每个就是美金。甚至收到过一张支票，写着5美金的捐赠额。对我们来说，不管多大多小，都是非常重要的。
美国LAM基金会成功的模式也可以被中国借鉴。
首先要持续的和大家有一个互动，带着善意和信任跟周围的家属以及病人互动，为研究筹集善款。和医疗界的医生、科学家来分享这些知识，以及要鼓励他们和更多的医生及科研学者来分享这些知识。
举办像这样的病友大会是非常重要的，它将协作、创新以及感恩记在心里。不要怀疑一小群有心、坚持的人是否可以改变世界，其实所有的事情都是这样发生的。谢谢！
未完待续~
会议内容非常丰富，限于篇幅，我们将分为四个部分为大家一一呈现，敬请期待。
蓝梅公益
-蓝梅姐妹的精神家园-
?淋巴管肌瘤病（英文缩写LAM），蓝梅（蓝色的梅花），取自LAM的谐音，它美丽优雅，不惧严寒。因为该病的患者仅为女性，蓝梅，寓意LAM病友姐妹不惧生命的严寒，积极乐观、勇敢坚韧，如傲骨寒梅美丽绽放！正如诗句“梅花香自苦寒来”所述。
?蓝梅中国（LAMCHINA），全称蓝梅淋巴管肌瘤罕见病关爱中心，是中国地区服务于淋巴管肌瘤病患者的公益机构，是美国LAM基金会长期合作伙伴，世界LAM公益联盟成员。北京哪个医院看白癜风好些北京公立治疗白癜风医院
