您的当前位置：淋巴管瘤 > 疾病表现 > 美国竟这样对待孤儿病
美国竟这样对待孤儿病
孤儿病就是罕见病，指发病率小于20万分之一的病，但孤儿病的概念比罕见病更广，也包括一些不是很少见，但被人们忽视的没有家的疾病。孤儿病
世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65%至1%之间的疾病或病变。相关数据显示，全球已确认的罕见病有多种，包括“玻璃人”、血友病、肺动脉高压、法布雷病、肺淋巴管平滑肌瘤、“渐冻人”等，约占人类疾病总类的10%。
我国目前已发现的罕见病有种，八成左右由遗传引起，其中可治的仅有1%。孤
儿
病
在
我
国
并
不
孤
独
孤儿病在我国实际不“孤独”。虽然目前我国罕见病分类及患者人群等数据尚不明确，但以13亿多人口为基数，按照世界卫生组织定义罕见病的发生率来计算，我国现阶段罕见病患者人数已超千万，加上他们的家庭成员，受罕见病影响的群体已然十分庞大。事实上，只要有生命的传承，就有发生罕见病的可能，罕见病其实与每个人都息息相关!孤儿药
却
在中国变得“孤独” 虽然在我国孤独病超千万，但是孤儿药却在中国变得“孤独”。目前我国的孤儿药研发任然处于冰点期，中国本土资助研发成功的孤儿药微乎其微。 在中国由于体制的缺陷，立法的缺失，医保的不完善以及企业对于高投入、高风险、低回报的规避等问题导致中国的孤儿药比罕见病本身还要罕见的多，据统计，可见的罕见药品不足美国的4%!在中国，患者和家属只能寄希望于国外药品公司在中国尽快获得罕见药物的注册。因此，孤儿药在中国是真正意义上的孤儿!美国竟这样对待孤儿病…在美国，罕见病是指受影响病人在20万人(限于美国)之下的疾病，而据统计，美国47%的罕见病的病人人数少于2万5千人。与中国超千万的孤独病患者基数相比，实在是微乎其微。但是美国孤儿药的研发的现状却是火热的，与中国形成冰火两重天的巨大反差!
上世纪80年代，由于罕见病患者成为不可忽视的特殊群体，美国政府于年由里根总统签署了《孤儿药法案》，以促进孤儿药的研发和商业化。根据美国《孤儿药法案》的规定，孤儿药享有七年市场独占期，研发费用享受50%的税收抵免优惠和来自政府的研发资助。除此之外，孤儿药还能进入快速审批通道，大大缩短了审批时间。之后修订版的法案还对《处方药用户费用法案》里所涉及的用户费用进行了豁免。
年底，美国获批的孤儿药达到个，覆盖了个适应症。尽管如此，仍有超过93%的罕见病缺乏针对性的药物。
与中国孤儿药无医保保障相反的是，在美国，孤儿药的支付有十分健全的保险体系。除了有社会医疗保险和社会医疗救助这样的公共医保之外，还有商业保险提供必要的保险支付。美国将绝大部分孤儿药都纳入医保，其联邦医疗保险批准的保健计划，在患者需要支付的费用超过美元时，就可以承担95%的药品支出(极个别药除外)，极大缓解了患者的经济负担。 9月4日，美国FDA批准Xuriden(尿苷三乙酸酯)，这是首款获FDA批准的用于遗传性乳清酸尿症的治疗药物。遗传性乳清酸尿症是一种罕见的代谢疾病，然而该疾病在全球范围内已报道的仅有20余例患者!人人平等的体现：世界仅有20例，同样有权治疗！因为有你，爱不罕见 年“两会”期间，全国人大代表孙兆奇再次提出罕见病的议案，这已经是他连续十年提出罕见病防治的议案。年以来，“冰桶挑战”更是让全社会开始白癫疯该怎么治治疗白癜风哪里最好