两华裔获FDA百万经费让罕见脑瘤ALS

为了支持罕见病药物的开发，FDA宣布将在未来四年投入超过万美元的资金，资助21项有关罕见疾病的药物研发（具体项目见下表）。

被资助者包括了来自学术界和产业界的研究人员，涉及美国国内以及国际的临床试验。此次资助的罕见病至今少有，甚至没有可用的治疗手段。

印第安纳州的Chemigen公司联合创始人YanshengDu和MemorialSloanKettering肿瘤研究所（MSKC）的KatherineHsu名列这21位新药研究学者之列。

其中，Chemigen公司的新药CC将获得,一年的经费，用于一期临床试验的开发，治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。

而KaterhineHsu则将在三年内获得75万美元，将NK细胞和3F8人源单克隆抗体新药治疗脑胶质瘤，目前在一期临床研究。

（MSKC的细胞生物学家Hsu）

其他罕见病的资助项目包括：儿童脑瘤，先天性肌营养不良，囊性纤维化（CF）的治疗。

此次资助的项目中，有43%将会用于涉及儿科患者，甚至新生儿的临床试验，其中有两个临床试验是关于移植以及相关问题。

21个被资助项目中有一个是医疗器械的临床试验，该项目将开发一种完全植入性神经假体，帮助脊髓损伤的个体抓握，伸展以及使用躯干功能，可能会在一定程度上帮助患者更独立地使用其手，手臂和躯干。

FDA将通过孤儿药物临床试验补助基金来发放这些资助，鼓励罕见病药物，生物制剂，医疗器械或医疗食品的临床开发。接受资助的临床试验将评估药物或仪器的安全性以及有效性，以帮助FDA对其的审批。

孤儿药物临床试验补助基金成立于年。自成立以来，其投入了超过3.7亿美元，累计资助了个新药的临床试验，帮助超过55个新药的上市审批。

就年而言，该项目资助的药物中就有5个得到了批准，包括了对神经母细胞瘤，淋巴管平滑肌瘤病，甲状旁腺功能减退和低磷酸血症的药物。

响应副总统拜登的国家癌症登月（Moonshot）计划，加快癌症研究的速度，此次基金资助的24%用于癌症患者的研究，其中40%是针对脑部癌症，有一个临床试验将招募患有复发性或是进行性恶性脑肿瘤的儿童。

罕见病，路漫漫

由于罕见病的患者群体数量较小，药物开发潜在的利润较少。另一方面，由于患者较少，药物临床试验的开展也会面临重重困难，因而其开发确实需要政府的帮助和扶持。

月前，杜氏肌营养不良症的药物eteplirsen首次被FDA批准引起轩然大波，各方也是褒贬不一，争议点主要集中于eteplirsen的临床样品数量太小，其功效没有令人信服的证据，而且并没有长期试验证明该药的安全性。

近日，保险巨头Anthem也因此拒绝为eteplirsen投保。但是UnitedHealthcare表示其会考虑为eteplirsen投保，而Aetna也表示会审查该药的临床数据，再做决定。

Serapta为eteplirsen的定价是每年30万美元，如果没有医疗保险的支持，恐怕很多患者家庭是难以支持这样的治疗的。

而继eteplirsen之后，PTC的杜氏肌营养不良症药物Translarna遭到了FDA的无情拒绝。

不仅仅只是杜氏肌营养不良症，罕见病的药物开发可谓“道阻且长”。